De stichting is opgericht om wetenschappelijk onderzoek mogelijk te maken naar een zeldzame stofwisselingsziekte. Omdat deze aandoening extreem zeldzaam is en daardoor geen reguliere financiering krijgt, zet de stichting zich in om via alternatieve middelen onderzoek te ondersteunen. Het doel is om betere diagnoses en effectieve behandelingen te ontwikkelen voor deze en vergelijkbare ziekten.
Onderzoek naar zeldzame stofwisselingsziekten. Dit omvat onder andere onderzoek naar de oorzaken, het verbeteren van diagnostische mogelijkheden en het ontwikkelen van effectieve behandelingen. Omdat voor dit type zeldzaam onderzoek vaak geen reguliere financiering beschikbaar is, zorgt de stichting ervoor dat het onderzoek via alternatieve financiering toch kan worden voortgezet.